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News from UC Davis Health System

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NEWS | July 26, 2012

Investigadores de células madre de UC Davis reciben $53 millones

Los fondos apoyan ensayos clínicos para tratar enfermedades vasculares, osteoporosis y enfermedad de Huntington

(SACRAMENTO, Calif.)

Científicos de UC Davis Health System que están trabajando para acelerar las terapias de pacientes con isquemia crítica de miembros, osteoporosis y enfermedad de Huntington hoy recibieron confirmación de tres becas de investigación de la agencia estatal de células madre por un total de más de $53 millones.  Cada uno de los estudios de investigación que ahora pueden empezar en UC Davis está específicamente diseñado para lograr aprobación de la Agencia Federal de Drogas y Alimentos (FDA) de ensayos clínicos en humanos usando células madre y terapias regenerativas.

Jan Nolta
Jan Nolta

En la reunión de hoy del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) en San Francisco, la junta gobernante de 29 miembros de la agencia aprobó 8 propuestas de becas por $150 millones como parte de su programa de Premios a Equipos de Investigación de Enfermedades. Los fondos van a un grupo altamente selecto de colaboraciones científicas para acelerar la investigación con células madre más prometedora del estado.

"Los premios a los Equipos de Investigación hoy reflejan la especialidad y experiencia que UC Davis aporta al mundo de la medicina regenerativa", dijo Jan Nolta, profesora de medicina interna y directora del Programa de Células Madre de UC Davis y su Instituto de Curas Regenerativas en Sacramento.  "Nuestros equipos están tan entusiasmados como los pacientes y las familias por empezar el tipo de investigación clínica que nos permitirá descubrir nuevas terapias y curas para personas con enfermedades crónicas y debilitantes. Estas generosas becas les permiten a nuestros investigadores concentrarse como nunca antes en encontrar las mejores respuestas a las preguntas más desafiantes en medicina regenerativa".

Las tres becas que recibió UC Davis "son impresionantes en cantidad, alcance y potencial", dijo Nolta.

Isquemia Crítica de Miembros (CLI)
Con su nueva beca de $14.1 millones del CIRM, Nolta y John Laird, profesor de medicina cardiovascular y director del Centro Vascular de UC Davis, lideran un equipo que planea lanzar ensayos clínicos en humanos sobre isquemia crítica de limbos, una enfermedad vascular que afecta a aproximadamente 2 millones de personas en todo el país. La enfermedad, que generalmente se presenta en individuos con diabetes y enfermedad arterial periférica grave, es causada por obstrucciones severas en las arterias, reduciendo seriamente el flujo de sangre a las piernas y los pies.  La enfermedad está asociada con dolor, úlceras debilitantes en los pies, gangrena, y un riesgo mayor de  amputación de piernas y muerte. A pesar de los mejores esfuerzos quirúrgicos de revascularización, en sus etapas finales la enfermedad no tiene terapias efectivas.

John Laird
John Laird

Apoyados por sus recientes estudios preclínicos en isquemia crítica de miembros que mostraron la seguridad y eficiencia de las células madre, Nolta y Laird planean usar células madre mesenquimales de donantes sanos de médula espinal que son programadas para producir un factor revascularizante.  Las células serán inyectadas en las piernas de pacientes con CLI y se espera que migren a áreas de poco oxígeno en los miembros enfermos del paciente.

"Nuestra estrategia combinada de células madre es análoga a un vehículo paramédico que puede prestar servicios de emergencia directamente al paciente", dijo Laird, que ha estado investigando distintos enfoques de células madre como posibles terapias vasculares por varios años.  "Hemos visto que los factores especiales de crecimiento producidos por nuestras células madre reprogramadas pueden restablecer rápidamente el flujo de sangre en los miembros de modelos animales que no tenían ninguna circulación en las piernas. Ahora nuestra beca del CIRM nos permite concentrarnos completamente en finalizar pruebas de seguridad y eficacia para humanos así podemos pasar esta terapia a ensayos clínicos que esperamos puedan prevenir amputaciones".

Socios de investigación del Hospital Universitario Reina Sofía en Córdoba, España, se unirán al equipo de UC Davis desarrollando la nueva terapia de células madre mesenquimales para CLI.  La colaboración es parte de la Iniciativa Andaluza de Terapias Avanzadas, que fue creada por el gobierno regional de Andalucía para patrocinar ensayos clínicos no comerciales en el campo de la terapia celular.

Tratamiento de osteoporosis
Nancy Lane, profesora de medicina interna, usará la beca de $20 millones del CIRM con su equipo de investigación para optimizar el uso de una pequeña molécula (LLP2A-Ale) para dirigir células madre mesenquimales endógenas a la superficie ósea para el tratamiento de la osteoporosis.  El nuevo enfoque tiene el potencial de promover nuevo crecimiento óseo y ofrecer una respuesta efectiva para hombres y mujeres post-menopáusicas que tienen una enfermedad que causa una fragilidad ósea creciente y que generalmente lleva a fracturas óseas y una calidad de vida significativamente reducida.

Nancy Lane
Nancy Lane

La osteoporosis ocurre como resultado de deficiencias de estrógeno y envejecimiento.  Es la enfermedad ósea más común, y se espera que afecte a más de 61 millones de estadounidenses en el año 2020.  La enfermedad surge cuando se afecta en el cuerpo el equilibrio entre la formación de nuevos huesos y la reabsorción de viejos huesos.   En Estados Unidos, 40 por ciento de las mujeres y 13 por ciento de los hombres de más de 50 años tendrán alguna fractura en su vida relacionada a la osteoporosis, con el consecuente dolor y las consecuencias limitaciones de actividad. La propuesta de Lane al CIRM indicó que California tiene una de las poblaciones de personas de más de 65 años más grandes del país y puede esperar índices bastante más altos de fracturas a causa de la enfermedad.

"La única terapia aprobada actualmente para la osteoporosis que aumenta la formación de huesos requiere inyecciones diarias costosas e inconvenientes por dos años", dijo Lane, que también es directora del Grupo de Investigación de Enfermedades Músculoesqueletales de Envejecimiento de UC Davis.  "Yo soy muy optimista de que con la beca del CIRM podremos desarrollar con éxito y relativamente rápido un tratamiento de formación ósea para la osteoporosis que sólo requiera una infusión ocasional".

Además de la investigación que se realizará en el campus de UC Davis en Sacramento, la beca del CIRM de Lane representa oportunidades de desarrollo económico para empresas de California. Se contratarán varias empresas para realizar los estudios preclínicos cruciales que asegurarán que la droga de molécula pequeña usada para dirigir las células madre mesenquimales formadoras de huesos sea segura.

UC Davis trabajará con otra compañía para sintetizar y empacar el nuevo compuesto de molécula pequeña para los ensayos clínicos. Y otra compañía asistirá al equipo de enfermedades de la universidad en el trabajo con la FDA cuando comience el ensayo clínico de osteoporosis, que se espera ocurra en 2014.

Estas colaboraciones están valuadas en aproximadamente $3.5 millones por año en los próximos cuatro años.

Enfermedad de Huntington (HD)
La investigación que llevará a ensayos clínicos para la enfermedad de Huntington (HD) representa uno de los desarrollos más apasionantes en medicina regenerativa. Con una nueva beca del CIRM, Vicki Wheelock, profesora clínica de neurología y directora del Centro HDSA de Excelencia de UC Davis, estará trabajando con Nolta en una esfuerzo de $19 millones para empujar el lanzamiento de la primera terapia celular aprobada por la FDA para pacientes con HD.  Su plan es hacer una infusión de las células madre mesenquimales especialmente programadas en el tejido cerebral de los pacientes con enfermedad de Huntington.  Las células madre, que serán programadas para secretar factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF), están diseñadas para restaurar la salud de las células cerebrales dañadas por la proteína mutante Huntingtin (htt) que es el sello de la devastadora enfermedad neurodegenerativa. Esta terapia ha demostrado ser efectiva en modelos de animales con HD.

Vicki Wheelock
Vicki Wheelock

"Cerca de 1 en 10,000 californianos tiene enfermedad de Huntington," dijo Wheelock. "La enfermedad afecta a todas las razas y los niveles socioeconómicos.  Los efectos financieros están en los miles de millones, el costo emocional es inmensurable, y en este momento no hay cura. Los pacientes con HD y sus familiares han promovido sin descanso la investigación de células madre. La beca del CIRM nos permite trabajar en la primera terapia de células madre aprobada por la FDA para la enfermedad. Para los médicos que han visto la tragedia de esta enfermedad una y otra vez, hoy tenemos la esperanza de desarrollar un tratamiento modificador para HD  y el optimismo de encontrar una cura".

La enfermedad de Huntington es un trastorno hereditario en el cual las células del cerebro se degeneran.  Si bien la mayoría de los pacientes desarrolla síntomas como adultos, los niños y adolescentes pueden tener HD juvenil. El movimiento, juicio, pensamiento y el habla declinan, y los síntomas psiquiátricos son muy debilitantes.  En el curso de la enfermedad, los pacientes sufren movimientos involuntarios dolorosos y pérdida de independencia. Mucha gente que está en riesgo de contraer la enfermedad es reacia a hacerse un examen por miedo de perder su seguro médico o su trabajo, y las familias de pacientes con HD enfrentan los desafíos adicionales de costos y cuidado de largo plazo.

Los ensayos de UC Davis están planeados para las fases más tempranas de la enfermedad, cuando los pacientes son más jóvenes y antes de que el impacto total de la enfermedad tenga efecto. Wheelock dijo que las células madre mesenquimales representan vehículos notablemente efectivos de entrega porque se mueven bien a través del tejido y pueden producir altos niveles del factor de crecimiento por absorción de las neuronas dañadas.

En preparación para la fase I del ensayo clínico, el equipo de la enfermedad de Huntington está examinando cuidadosamente la seguridad y efectividad de su terapia de infusión celular propuesta.  En modelos de ratas con HD, el equipo ha demostrado que la entrega de factores neurotróficos derivados del cerebro vía células madre mesenquimales reduce significativamente los déficits conductuales hasta niveles casi normales.

"Lo que también es fascinante sobre nuestro estudio es que nuestro sistema de entrega biológica muestra gran promesa para tratar otros trastornos neurodegenerativos como esclerosis lateral amiotrófica (enfermedad de Lou Gehrig), ataxia espinocerebelosa, enfermedad de Alzheimer, y hasta ciertas formas de Parkinson", dijo Wheelock.  "Además, porque los pacientes con HD tienen pocas opciones, el ratio de beneficio y riesgo para el ensayo clínico que planeamos es muy alto, y la beca de hoy del CIRM nos permitirá seguir adelante".

La última vuelta de becas de investigación de células madre a UC Davis representa el monto de un sólo día más grande destinado a la investigación de medicina regenerativa en la universidad, y es casi igual al monto total de financiación recibida del CIRM en los últimos seis años.

"Sabemos que una de las metas principales del CIRM con sus becas de investigación es permitir que equipos de científicos de laboratorio, médicos e investigadores jóvenes trabajen en los temas de tratamiento más clínicamente relevantes y superen problemas potenciales de seguridad tan temprano en la investigación como sea posible", dijo Frederick J. Meyers, decano ejecutivo asociado de la Facultad de Medicina de UC Davis, que supervisa la investigación, enseñanza, atención clínica y participación comunitaria de la facultad. "Estamos honrados de recibir el apoyo de la agencia".

Meyers enfatizó el rol que mucha gente ha tenido, incluyendo los donantes, en expandir programas de investigación de células madre en UC Davis.

"Además de equipos talentosos y becas estatales, nuestro éxito en la investigación también se debe a donantes privados visionarios que han sido catalizadores para financiar a nuestros científicos y proyectos que tendrán amplios beneficios para mejorar la salud humana", dijo.

Programa de Investigación de Células Madre
UC Davis tiene un papel de liderazgo en medicina regenerativa, con cerca de 150 científicos trabajando en distintos proyectos de investigación relacionados a células madre en varios lugares del recinto universitario tanto en Davis como en Sacramento. El Instituto de Curas Regenerativas de UC Davis, apoyado por el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM, por sus siglas en inglés), abrió sus puertas en el recinto de Sacramento en el 2010. Estas instalaciones de $62 millones son el centro de la universidad para la ciencia de células madre. Incluyen el laboratorio académico más grande de buena práctica de fabricación del norte de California, con equipamiento de vanguardia y salas de fabricación para terapias celulares y genéticas. UC Davis también tiene un Centro Compartido de Investigación de Resultados en Laboratorios y Prácticas de Células Madre Embrionarias Humanas en Davis a través del cual sostiene una sociedad colaborativa con el Instituto de Medicina Pediátrica Regenerativa en el Hospital Shriners para Niños en el norte de California. Todos los programas y las instalaciones complementan el Centro de Ciencias de Resultados en Laboratorios y Prácticas de la universidad, y todos se concentran en convertir las células madre en curas. Para mayor información, visite healthsystem.ucdavis.edu/stemcellresearch.